Claudio Hetz: El chileno que quiere curar la esclerosis lateral amiotrófica

Mientras que el 2% de la población sufre esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad que progresivamente afecta la función muscular, Claudio Hetz y su equipo trabajan con la firme convicción de que “El ELA se va a curar antes que el Alzheimer y el Parkinson”.

Claudio Hetz, chileno y director alterno del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Universidad de Chile, lidera actualmente los estudios sobre una terapia génica para mantener estable el equilibrio de ciertas proteínas del cerebro, que generan el deterioro que produce el ELA. Una de las motivaciones que Hetz tiene para llevar a cabo la terapia génica, y por la cual hizo noticia en abril de este año, es que además del ELA, también podría ser la cura para el Parkinson. Este mal se caracteriza por conducir a las personas a una incapacidad progresiva, debido a que las neuronas no producen suficiente cantidad de dopamina. Para llevar a cabo sus estudios en la materia, el famoso actor de Hollywood, Michael J. Fox, quien sufre Parkinson desde el año 1991, hizo a través de su fundación la millonaria donación de $260.000.000 para que el investigador chileno desarrolle todos los estudios necesarios.

¿Imaginas sentirte atrapado en tu cuerpo? Stephen Hawking es probablemente el caso más conocido de ELA en el mundo, un mal que con el paso de los años lo ha dejado sin movilidad física, sin embargo, sus funciones neurológicas y cognitivas están intactas, así es esta agresiva enfermedad neurodegenerativa.

Los experimentos realizados se están haciendo sobre roedores a los que se indujo el desarrollo del ELA.. Se les inyectó en el cerebro un virus modificado, diseñado para que se sobreexpresara la proteína XBP1, que es la encargada de desencadenar la reparación de las células sometidas a estrés, y que en caso de no lograrlo, les significa la muerte. Precisamente, esto último es la causa de las enfermedades neurodegenerativas. De llegar a buen puerto con todas las pruebas, esta será una terapia génica que nunca nadie ha hecho, y que podría ser la cura a un mal que en el 90% de los casos ni siquiera se sabe su causa precisa.

La esperanza del equipo reside en que con cada prueba que realizan, consiguen que los ratones vivan más días, si al comienzo vivían 150 días, para los últimos experimentos hechos ya habían conseguido ejemplares que alcanzaron los 300 días de subsistencia. Junto con esto, Hetz y su equipo también trabajan en el desarrollo de una droga orientada a mejorar la movilidad de los pacientes con ELA. Claudio Hetz explica que los fármacos que se encuentran desarrollando buscan atacar el problema del daño celular provocado por el ELA. Dentro de las pruebas hechas, ya comprobaron buenos resultados sobre el daño ocular y en diabetes. El próximo paso es disminuir las señales del estrés crónico que deterioran y matan las neuronas.

Otro inicio es probar la terapia génica en otros animales, con el fin de crear un virus capaz de actuar específicamente sobre las motoneuronas, a cargo de controlar el movimiento. Esta fase podría durar hasta 5 años antes de aventurarse a hacer las primeras pruebas en humanos.